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5500 万美元A轮融资,开发罕见病药物

罕见病信息网
2026年01月22日
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2026年1月20日,专注于攻克难治性药物靶点的生物技术公司Think Bioscience宣布,其超额认购的A轮融资已完成,募资金额达5500万美元。本轮融资由Regeneron Ventures、Innovation Endeavors及Janus Henderson Investors联合领投,T.A. Springer、CE-Ventures、MBX Capital、YK Bioventures参与投资,现有投资方AV8 Ventures、CU Innovations及Buff Gold Ventures继续跟投。

Think Bioscience借助合成生物学技术,挖掘药物化学领域的全新切入点(如蛋白结合口袋),针对既往难以成药的靶点研发小分子药物。其领先项目针对导致努南综合征(Noonan syndrome)的突变体。

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努南综合征,是一种可由不同的基因突变所致的相对常见的常染色体显性遗传病,男孩女孩均可发病,临床表现多样且复杂,可累及多个器官系统,主要表现为特殊面容,先天性心脏病,矮身材及不同程度发育迟缓。文献报道活产新生儿中发病率约1/2500-1/1000,可散发,也可有家族史。

努南综合征的病因复杂,目前认为努南综合征的发病机制主要与丝裂原活化蛋白激酶信号传导通路(RAS-MAPK)的信号上调相关,至今已发现多个与努南综合征相关的致病基因:PTPN11、SOS1、NRAS、RAF1、BRAF、SHCO2等,其中以PTPN11最为常见,约占50%。2018年5月11日,该疾病被列入国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

尽管计算化学近年来取得进展,人类蛋白质组中的大多数蛋白仍被认为“不可成药”,即缺乏可供药物结合的明显“口袋”。Think Bioscience的合成生物学平台通过高通量功能筛选发现此前被忽略的“口袋”,并以此推进小分子药物开发。该平台已拓展至多种靶点类型,包括转录因子、蛋白磷酸酶、激酶、蛋白酶和GTP酶。

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